사렙타 테라퓨틱스(Sarepta therapeutics)는 카시머센(casimersen, AMONDYS 45)이 FDA 승인을 받았다고 2021년 2월 25일 발표하였다[1]. 이 승인은 조건부로 아몬디스45의 지속적인 사용과 완전한 승인을 위해서는 FDA 결정을 뒷받침하는 글로벌 3상연구(NCT02500381)에서 임상적 이점에 대한 추가 검증이 필요하다. 이 연구는 2024년에 완료예정이다.
카시머센은 엑손45 스키핑을 위하여 설계된 ASO이다. DMD는 유전자의 일부 결실로 인한 프레임시프트(frame-shift)가 나타나고 비기능성 단백질이 발현되는데, 문제 유전자 발현부위를 건너뛰는(exon skipping) 방법을 사용하여 짧지만 기능성 단백질이 발현되게 한다.
승인 및 개발중인 DMD 치료제 현황은 아래 <표>와 같다.
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[1] Sarepta therapeutics Pres Release(Feb. 25, 2021)
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치료제 |
기전 |
승인 |
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PTC의 데플라자코트 |
글르코 코르티코이드/ 경구투여 |
2017년 미국 FDA 승인 |
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화이자의 PF-06252616 |
단일 클론 항 미오스타틴 항체 |
2018년 중단 |
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와이어스의 MYO-029 |
단일 클론 항 미오스타틴 항체 |
2008년 중단 |
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PTC의 아탈루렌 |
소분자로 조기종결코드를 무시/ 경구투여 |
2014년 유럽 EMA 승인 |
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사렙타의 에테플리센 |
3세대 ASO (엑손 51 스키핑)/ 주1회 정맥주사 |
2016년 미국 FDA 승인 |
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사렙타의 골로더센 |
3세대 ASO (엑손 53 스키핑)/ 주1회 정맥주사 |
2019년 미국 FDA 승인 |
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사렙타의 카시머센 |
3세대 ASO (엑손 45 스키핑)/ 주1회 정맥주사 |
2021년 미국 FDA 승인 |
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사렙타의 SRP-9001 |
미니 디스트로핀 유전자 전달 AAV |
2상 임상시험중 |
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사렙타의 SRP-9003 |
미니 디스트로핀 유전자 전달 AAV |
1상 임상시험중 |
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사렙타의 GNT0004 |
미니 디스트로핀 유전자 전달 AAV |
임상 허가 획득 |
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솔리드의 SGT-001 |
미니 디스트로핀 유전자 전달 AAV |
1/2상 |
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화이자의 PF-06939926 |
미니 디스트로핀 유전자 전달 AAV |
3상 |
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오츠카의 TAS-205 |
HPGDS 차단제 |
2상 |
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아스텔라스의 ASP0367 |
PPARδ 작용제 |
1상 |
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중국 Tianjin대 HaiFang Yin 교수팀 |
미오스타틴 억제제 탑재 엑소좀 |
연구중 |