카사바 사이언스 - 알츠하이머병 치료제 2상 성공적 종료 발표

카사바 사이언스(Cassava Sciences)는 2021년 2월 22일 미국 FDA와 알츠하미머병 치료제로 개발중인 PTI-125(Sumifilam)의 2상 종료회의를 성공적으로 완료하였다고 발표하였다. 또한 3상 임상의 핵심요소에 동의하고 2021년 하반기에 3상을 실시할 계획을 발표하였다[1]. 

스캐폴딩 단백질의 기능은 여러 단백질을 한데 모아 적절히 상호 작용하도록 하는 것이다. 필라민(filamin)은 두 개의 액틴 필라멘트(actin filaments)를 큰 각도로 유지하는 단백질 종류이다[2]. Aβ42는 FLNA(filamin A)의 구조적 변화를 유발하고, α7nAChR을 통해 타우 단백질 및 TLR4를 과인산화하는 독성신호를 보낸다. 카사바 사이언스의 PTI-125(Sumifilam)은 FLNA(filamin A)의 정상형태 복원으로 α7nAChR의 독성신호를 차단하여 염증을 감소시킨다[3]

카사바 사이언스(Cassava Sciences)는 1998년 설립되었다. 설립 당시의 회사명은 페인 테라퓨틱스(Pain Therapeutics, Inc)로 2019년 회사명을 카사바 사이언스로 변경하였다. 2000년 나스닥에 상장되었고, 2021년 2월 현재 시가총액은 20억 달러이다. 2상 임상의 긍정적 결과가 알려지면서 1월 하순부터 주가가 급등하고 있다.  
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[1] Cassava Sciences Press Release(Feb. 22, 2021). 
[2] Murray, James T., et al. "Identification of filamin C as a new physiological substrate of PKBα using KESTREL." Biochemical Journal 384.3 (2004): 489-494.
[3] Wang, Hoau-Yan, et al. "PTI-125 binds and reverses an altered conformation of filamin A to reduce Alzheimer's disease pathogenesis." Neurobiology of aging 55 (2017): 99-114.