아이벤시스(Eyevensys)는 2020년 10월 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 치료제로 개발중인 EYS611이 미국 FDA로부터 고아약물지정을 받았다고 발표하였다. EYS611은 인간 트랜스페린 단백질을 암호화하는 DNA 플라스미드이다. 트랜스페린은 눈의 철분 수치를 관리하는 데 도움이 되는 내인성 단백질이다. 철은 망막 대사와 시각주기에 필수적이지만 과도한 철은 산화 스트레스를 유발할 수 있으며 망막에 극도로 독성이 있다. 철분 과부하는 여러 망막 퇴행성 질환에서 광 수용체 사망과 관련이 있다. EYS611은 철 킬레이트화 및 신경보호제로 작용함으로써 질병을 유발하는 특정 유전적 돌연변이에 관계없이 RP와 같은 질병의 진행을 늦추는 데 도움이 된다. EYS611은 마우스 모델에서 광수용체 및 망막 기능을 보존하는 데 안전하고 효과적임을 보여주었다[1]. 아이벤시스는 2008년 파리 데카르트대 Francine Behar-Cohen 교수가 설립하여 5천만$의 투자를 유치하였다.
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[1] Bigot, Karine, et al. "Transferrin Non-Viral Gene Therapy for Treatment of Retinal Degeneration." Pharmaceutics 12.9 (2020): 836.
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